烷基化抗腫瘤劑是一種用于癌癥治療的烷基化劑，它將一個烷基（CnH2n+1）附著于DNA。該烷基附著在DNA的鳥嘌呤堿上，位于嘌呤環的第7個氮原子處。由于一般來說，癌細胞的增殖速度比健康細胞快，而且糾錯能力較差，所以癌細胞對DNA的損傷--如被烷基化--更加敏感。烷基化劑被用來治療幾種癌癥。然而，它們對正常細胞也有毒性（細胞毒性），特別是頻繁分裂的細胞，如胃腸道、骨髓、睪丸和卵巢中的細胞，這可能導致喪失生育能力。大多數烷基化劑也是致癌物。歷史在用于化療之前，烷基化制劑因其在xxx次世界大戰中作為硫磺芥子氣（芥子氣）和相關化學武器的使用而更為人所知。氮芥是xxx個用于醫學的烷基化制劑，也是xxx個現代癌癥化療藥物。古德曼、吉爾曼和其他人于1942年開始在耶魯大學研究氮芥，在小鼠的實驗性腫瘤對治療的反應有時是戲劇性的，但變化很大之后，這些藥劑在當年年底首次在人類身上進行測試。使用甲基雙（B-氯乙基）胺鹽酸鹽（mechlorethamine，mustine）和三（B-氯乙基）胺鹽酸鹽治療霍奇金病淋巴肉瘤、白血病和其他惡性腫瘤，結果是腫瘤腫塊明顯但暫時溶解。由于xxx毒氣項目的保密性，這些結果直到1946年才被公布。這些出版物刺激了以前不存在的癌癥化療領域的快速發展，在接下來的20年里發現了大量具有治療效果的新烷基化劑。一個常見的神話認為，古德曼和吉爾曼是在1943年意大利巴里發生的一起事件后被促使研究氮芥作為癌癥的潛在治療方法的，當時暴露在芥子氣中的幸存者變得白細胞減少。事實上，動物和人體試驗在前一年就已經開始了，吉爾曼在敘述氮芥的早期試驗時沒有提到這一事件，而芥子氣的骨髓抑制作用在xxx次世界大戰結束時就已經被人們所了解。

一些烷基化藥劑在細胞中存在的條件下具有活性；而使它們具有毒性的相同機制使它們可以被用作抗癌藥物。它們通過交聯DNA雙螺旋鏈中的鳥嘌呤核堿，直接攻擊DNA而阻止腫瘤生長。這使得鏈子無法解開和分離。由于這在DNA復制中是必要的，細胞不能再進行分裂。這些藥物的作用是非特異性的。

有些物質需要在體內轉化為活性物質（如環磷酰胺）。環磷酰胺是最有力的免疫抑制物質之一。小劑量時，它在治療系統性紅斑狼瘡、自身免疫性溶血性貧血、多發性肉芽腫病和其他自身免疫性疾病方面非常有效。高劑量會引起泛紅細胞減少癥和出血性膀胱炎。二烷基化劑、肢端附著物和單烷基化劑二烷基化劑可與兩個不同的7-N-鳥嘌呤殘基發生反應，如果這些殘基在DNA的不同鏈中，結果是DNA鏈的交聯，從而阻止DNA雙螺旋的解卷。如果這兩個鳥嘌呤殘基在同一條鏈上，其結果被稱為藥物分子與DNA的肢端連接。布索爾是一個二烷基化劑的例子：它是1,4-丁二醇的甲磺酸鹽二酯。甲磺酸鹽可以作為一個離去基團被消除。該分子的兩端可以被DNA堿基攻擊，在兩個不同的堿基之間產生丁烯交聯。單烷基化劑只能與鳥嘌呤的一個7-N反應。Limpet附著和單烷基化并不阻止雙螺旋的兩條DNA鏈的分離，但確實阻止了重要的DNA加工酶進入DNA。最后的結果是抑制細胞生長或刺激細胞凋亡、細胞自殺。

在解剖學治療化學分類系統中，烷基化劑被歸入L01A。

許多藥劑被稱為經典的烷基化劑。這些制劑包括真正的烷基，并且比其他一些烷基化制劑有更長時間的歷史。例子包括美法侖和氯霉素。以下三組幾乎都被認為是經典的。

環磷酰胺--現代最廣泛使用的烷基化劑。氯胺酮也被稱為甲氧芐啶或芥子氣（HN2）--xxx個獲得監管部門批準的烷基化劑。