干細胞療法是利用干細胞來治療或預防疾病或病癥。截至2016年，使用干細胞的xxx既定療法是造血干細胞移植。這通常采取骨髓移植的形式，但細胞也可以從臍帶血中提取。目前正在研究開發各種干細胞來源，以及應用干細胞治療神經退行性疾病和糖尿病及心臟病等疾病。

在科學家們能夠分離和培養胚胎干細胞，使用體細胞核移植來創造干細胞，以及使用技術來創造誘導多能干細胞等發展之后，干細胞治療已成為一個有爭議的話題。這種爭議往往與墮胎和人類克隆的政治有關。此外，基于移植儲存的臍帶血的市場療法也有爭議。

30多年來，造血干細胞移植（HSCT）已被用于治療白血病和淋巴瘤等疾病的患者；它是xxx被廣泛采用的干細胞治療方式。在化療期間，大部分生長中的細胞被細胞毒劑殺死。然而，這些藥劑無法區分白血病或腫瘤細胞與骨髓中的造血干細胞。這是傳統化療策略的副作用，而干細胞移植試圖扭轉這一局面；來自捐贈者的健康骨髓被重新引入功能性干細胞，以取代治療期間宿主失去的細胞。移植的細胞也會產生免疫反應，幫助殺死癌細胞；然而，這個過程可能走得太遠，導致移植物與宿主疾病，這是這種治療最嚴重的副作用。

2012年，加拿大有條件地批準了另一種干細胞療法，名為Prochymal，用于治療對類固醇沒有反應的兒童的急性移植物抗宿主疾病。它是一種異體干細胞療法，基于從成人捐贈者的骨髓中提取的間充質干細胞（MSCs）。間充質干細胞從骨髓中提純出來，經過培養和包裝，一個捐贈者可提供多達10,000個劑量。這些劑量被冷凍儲存，直到它們被需要。

美國食品和藥物管理局已經批準了五種源自臍帶血的造血干細胞產品，用于治療血液和免疫疾病。

2014年，歐洲藥品管理局建議批準肢體干細胞用于治療因眼睛燒傷而導致嚴重肢體干細胞缺乏的人。

干細胞被研究的原因有很多。干細胞釋放的分子和外泌體也正在被研究，以努力制造藥物。除了細胞本身的功能外，干細胞產生的旁分泌因子（稱為干細胞分泌體）已被發現是另一種機制，基于干細胞的療法在退行性疾病、自身免疫和炎癥性疾病中介導其效果。

為了用于研究或治療，需要大量的高質量干細胞。因此，有必要開發培養系統，在體外產生純凈的組織特異性干細胞群，而不損失干細胞潛能。為此，已經采取了兩種主要的方法：二維和三維細胞培養。

在過去的四十年里，世界各地成千上萬的實驗室都在進行二維細胞培養。在二維平臺上，細胞通常暴露在基底表面的固體剛性平面和頂端表面的液體中。棲息在這樣的二維剛性基質中需要存活的細胞做出巨大的適應，因為它們缺乏細胞外基質，而細胞外基質是每個細胞類型所特有的，它可能會改變細胞的代謝并降低其功能。

三維細胞培養系統可以為干細胞創造一個生物模擬的微環境，類似于它們的本地三維細胞外基質（ECM）。近幾十年來，先進的生物材料對三維細胞培養系統做出了重大貢獻，更多獨特而復雜的生物材料被提出來，以改善干細胞的增殖和控制其分化。

其中，納米結構的生物材料特別令人感興趣，因為它們具有高表面與體積比的優勢，并在納米尺度上模仿天然ECM的物理和生物特性。

已經進行了干細胞對大腦變性的動物模型的影響研究，如帕金森病、肌萎縮側索硬化癥和阿爾茨海默氏病。已經進行了與多發性硬化癥有關的初步研究，并在一個多發性硬化癥患者中發現了明顯的監禁。