在分子生物學和藥理學領域，小分子或小分子是一種低分子量（≤ 1000 道爾頓）的有機化合物，可以調節生物過程，大小為 1 nm 量級。 許多藥物都是小分子； 這些術語在文獻中是等效的。 較大的結構，如核酸和蛋白質，以及許多多糖都不是小分子，盡管它們的組成單體（分別是核糖或脫氧核糖核苷酸、氨基酸和單糖）通常被認為是小分子。 小分子可以用作研究工具來探索生物功能以及開發新治療劑的線索。 有些可以抑制蛋白質的特定功能或破壞蛋白質-蛋白質相互作用。

藥理學通常將術語小分子限制為結合特定生物大分子并充當效應物、改變靶標的活性或功能的分子。 小分子具有多種生物學功能或應用，可作為細胞信號分子、醫學藥物、農業殺蟲劑以及許多其他角色。 這些化合物可以是天然的（如次級代謝產物）或人工的（如抗病毒藥物）； 它們可能對疾病有益（如藥物），也可能有害（如致畸劑和致癌劑）。

小分子的分子量上限約為 900 道爾頓，這使得它有可能快速擴散穿過細胞膜，從而到達細胞內的作用位點。 該分子量截止值也是口服生物利用度的必要但不充分條件，因為它允許通過腸上皮細胞進行跨細胞轉運。 除了腸道滲透性之外，該分子還必須具有相當快的水溶解速率和足夠的水溶性以及中等至低的首過代謝。 根據觀察，如果分子量保持在該限度以下，臨床損耗率會顯著降低，因此建議口服小分子候選藥物使用 500 道爾頓的較低分子量截斷值（作為五法則的一部分）。

大多數藥物都是小分子，但有些藥物可以是蛋白質（例如胰島素和其他生物醫藥產品）。 除治療性抗體外，許多蛋白質如果口服給藥會降解，并且通常不能穿過細胞膜。 小分子更容易被吸收，盡管如果作為前藥給予，其中一些僅在口服后才被吸收。 小分子藥物 (SMD) 相對于大分子生物制劑的一個優勢是許多小分子可以口服，而生物制劑通常需要注射或其他腸胃外給藥。

包括細菌、真菌和植物在內的多種生物體會產生小分子次級代謝產物，也稱為天然產物，它們在細胞信號傳導、色素沉著和防御捕食方面發揮作用。 次級代謝物是生物活性化合物的豐富來源，因此經常用作研究工具和藥物發現的線索。 次級代謝物的例子包括：

• 生物堿
• 苷類
• 脂質
• 非核糖體肽，例如放線菌素-D
• 吩嗪
• 天然酚類（包括類黃酮）
• 聚酮化合物
• 萜類化合物，包括類固醇
• 四吡咯。

酶和受體通常被內源性蛋白質激活或抑制，但也可以被內源性或外源性小分子抑制劑或激活劑抑制，這些抑制劑或激活劑可以結合到活性位點或變構位點上。

一個例子是致畸劑和致癌物佛波醇 12-肉豆蔻酸酯 13-乙酸酯，它是一種植物萜烯，可激活蛋白激酶 C，從而促進癌癥，使其成為有用的調查工具。 人們還對創建小分子人工轉錄因子來調節基因表達感興趣，例如 wrenchnolol（一種扳手形狀的分子）。

配體的結合可以使用多種分析技術來表征，例如表面等離子體共振、微尺度熱泳動或雙極化干涉測量法，以量化反應親和力和動力學特性以及任何誘導的構象變化。

小分子抗基因組療法或 SMAT 是指一種生物防御技術，其目標是在許多生物戰劑中發現的 DNA 特征。 SMAT 是新的廣譜藥物，將抗菌、抗病毒和抗瘧疾活動統一為單一療法，為醫生和軍隊提供可觀的成本效益和后勤優勢。